为了抵御自然灾害(如地震、龙卷风等)和人为灾害(如生物恐怖主义、流行病等生物恐怖主义)这些不可预测性灾害对人们生命健康的威胁，各国政府在保障医药产品国家安全战略方面的投资越来越多。美国社会各界就呼吁美国食品药品监督管理局(FDA)采取行动，减少这类自然的或人为的不可预测性事件带来的后果。当不可预测性的灾难性事件发生后，应急救援中离不开各种应急医药产品(Medical Countermeasures，MCMs)，例如抗感染药物、疫苗、诊断测试、通风设施和个人防护装备等等。本文就FDA在MCMs应急准备和应对中扮演的角色与职能进行分析，希望能够为我国医药应急产品的管理体系建设和完善提供参考。

1.  FDA的一般职能

依据《美国联邦食品、药品和化妆品法案》和《公共卫生服务法案》，FDA的职能是负责对医药产品(如药品、疫苗、生物医药制剂、血液制剂、医学设备、放射性设备、兽药、化妆品和食品、膳食补充剂)的安全性和有效性进行上市审批、许可或撤销及上市后的监管。

2. FDA在突发应急事件中的作用

FDA下属的药品评价与研究中心帮助国家准备应对恐怖事件、新的健康威胁和自然或人为危机的应急反应。当发生自然灾害或能源短缺时，FDA应提醒民众事先要为自己和宠物采取措施，确保食品和医疗物资安全，同时还有一个应对紧急情况的医药产品应急计划。当发生(生物)恐怖袭击的时候，为了确保美国公众有充足的医药和疫苗可用，FDA应与其他联邦机构建立合作以保证应急医药产品的供应。2002年，《生物恐怖主义法案》(针对2001年的9·11事件)的颁布使美国的国家安全得到巩固，防御和应对水平大大提高，特别是在应急医药产品应急准备中设立了相应的法律规定。FDA在应对其他紧急突发性事件时，出发点及首要作用是有应对方案，尽最大力量保证国民生命与财产安全。

3. FDA在紧急行动计划中的任务

在应对紧急情况时，FDA必须具备必要的资源与能力来有效地应对。紧急行动计划在联邦、州、当地政府等机关支持下进行，必要时同国外同行和国际伙伴合作一起来应对突发性情况对公共卫生和应急医药产品的需求。然而，这种计划是有风险的，它需要建立一个全面管理事件的框架机构，为FDA在突发性紧急事件发生期间或发生前提供方向、措施、角色与职能。

FDA负责人类和动物药品、生物制品、医疗器械的安全有效使用，同时为应急医药产品在使用过程中更为有效、方便，改善公众健康提供科学准确的信息，其任务主要包括以下几个方面：

1)协助和支持美国卫生和人类服务部公共卫生和医疗相关的工作，以预防、应对、减轻并从紧急事件中恢复；

2)对受影响地区由FDA监管的工业进行检查，作出损害性评估；

3)授权使用未经批准的医药产品(药品、生物制品或设备)或未经批准使用的医药产品(如获紧急使用授权)，如美国对待H7N9或在紧急生物威胁案件中，在2012年发出了3个紧急使用授权(Emergency Use Authorization，EUA)；

4)协调跟踪任何可能被污染的FDA监管产品的分布，并适当地发动抓捕或召回指令，收集和分析产品样本；

5)扣留或从市场上移除受污染的或不适合的医药商品和/或限制他们的营销；

6)发出药品的安全警示，承担健康信息咨询，警告以及建议与指导消费者和医药工业。

4.  FDA应急准备与响应的新职能

美国2013年3月13日颁布的《流行病与灾害准备再授权法案》(The Pandemic and All-Hazards Preparedness Reauthorization Act of 2013，PAHPRA)，根据FDA在公共卫生应急准备和响应中扮演的重要角色，扩展了FDA的职能，帮助其提高在核生化(CBRN)突发事件下MCMs开发和使用的可获得。

为了更全面、快速、有效地应对突发性事件中的MCMs供应，PAHPRA授权在FDA中增设一个新的部门，即MCMs准备和响应部门，其目的是支持和促进突发性事件前期规划工作，并预先定位与MCMs供应相关的一系列利益相关者，联邦机构的合作伙伴如美国国防部、疾病预防与控制中心以及联邦、地方、区域公共卫生机构，以帮助医疗相关人员能快速有效地使用MCMs。根据PAHPRA的规定，在发生CBRN突发事件的时候，FDA负责发布药品EUA、延长应急医药产品的保存期限及预置等。FDA的应急新职能具体如下：

4.1 FDA在促进新的应急医药产品开发中的职能

FDA开展的医药产品开发活动是在PAHPRA法案和医疗对策倡议书规定的权力范围内进行的。PAHPRA法案认识到FDA在药品研发和审批中有许多关键的职责，如审批、特许、许可医药产品和授予紧急使用权力后的医药产品监管。法案的一些新规定指出，FDA应致力于促进政府和制药行业利益相关者的合作来帮助新的应急医药产品的开发。如当用人类测试新的医药产品有效性被认为是不道德或不可行时，FDA将给企业提供关于应用动物模型测试医药产品有效性的研究指导和建立FDA和新药开发企业的技术咨询会议机制。

获得FDA研发支持这类新的应急医药产品，应具有以下特征：

(1)针对EUA声明由核生化剂导致的严重或威胁生命的疾病或病症；

(2)该产品可有效地诊断、治疗或预防这种疾病或病症；

(3)在使用该产品的已知和潜在的收益超过了它的已知和潜在风险；

(4)目前没有足够可替代产品用于诊断、预防或治疗这种疾病或症状。

4.2 FDA应急医药产品EUA的职能

EUA权限允许FDA的介入来加强公共卫生防卫，根据《食品药品化妆品法案》，FDA专员可以使用未经批准的MCMs或在紧急情况下使用未经批准、但可以用于紧急诊断、治疗、预防严重或危及生命的疾病的核生化剂。当有科学证据能支持在紧急情况下可以如此使用时，FDA发布的EUA能确保应对的利益相关者可以使用或准备使用的MCMs，不违反FD&C法案的规定。在FDA发布EUA前，必须与国土安全部、国防部或卫生与人类服务部部长做出相关核生化威胁的决定，之后由卫生与人类服务部部长发布EUA的声明，最后由FDA签发EUA。2013年PAHPRA法案修订规定，当面临CBRN威胁时，有4种情况可以获得EUA的支持，FDA在MCMs紧急使用授权中有4个方面的职责：

4.2.1 授权允许医药产品的应急调剂分发

根据PAHPRA法案，在CBRN紧急事件发生期间，应急医药产品的应急调剂分发(包括大批量的调剂分发)对接受医药产品治疗的患者来说不需要个人处方，也不需要全部的信息，除非遇到《食品药品化妆品法案》中第503(b)(2)或520(e)部分规定时，调剂的时候必须提供以下两种形式：(a)通过政府法律规定的应急调剂分发事件；(b)确定MCMs的紧急调配命令：由于调剂分发的时候没有相关患者的个人处方，紧急调配命令由FDA紧急调配委员会统一发布，这样应急医药产品将不会被《食品药品化妆品法案》认为是未经批准的、掺有杂质的或被认为是没有标签的医药产品。

调配MCMs的程序必须遵守《食品药品化妆品法案》的相关条例。然而，就其适应的范围来讲，不是针对个人调配，而是大范围的紧急救援行动。所以，允许其在紧急事件发生时，可以在没有处方、不合格、有错误的标签和在必要的时候个别MCMs也不需要经FDA批准的情况下投入救急使用，但需FDA专员发出紧急调配命令。

4.2.2 延长MCMs的使用期限

PAHPRA法案授权FDA可延长应急医药产品的使用期限。在CBRN应急期间，通过适当的科学评估后，FDA可延长一个经FDA审批的库存应急医药产品的有效使用期。PAHPRA将到期日定义为通过建立适当的稳定性试验，以确保所申请延期的MCMs符合规定的有效期质量、纯度标准的使用时间。这种MCMs有效期的延长不仅是使用日期的延长，还包括贮存的样品和标签等日期的延长。在PAHPRA未颁发之前，如需对MCMs的有效使用期进行延期，需FDA发布一项EUA(依据联邦保质期延长计划)，其目的是确保申请延期的MCMs不违反应急法案。

当CBRN事件发生时，联邦贮存的MCMs如需要延长有效使用期，则需要通过FDA对其进行稳定性试验。对经FDA批准并获得延长保存期限的MCMs，FDA可对其在延期内进行有关有效使用条件的检验，包括贮存条件、保存记录、保存样本、测定周期以及产品的性质和标签的有效期。FDA处理失效期挑战有几个例子，在PAHPRA法案中描述如下：2013年9月5日，FDA根据FD&C法案564a部分最新的有效期管理法发布了一份备忘录，声明Meridian医疗技术公司和辉瑞公司生产的自动注射器DuoDote有效期可比标签标示的原效期延长1年；又如2009-2010年期间治疗H1N1的应急药品“达菲”胶囊，其有效期限为7年(最大期限为7年)，但FDA根据科学数据的支持，对战略储备上大量库存的达菲胶囊采取延长有效期限至10年的决定。

4.2.3 对cGMP要求的豁免

为了适应应急需要(如在应急医药产品分发点的临时存储)，PAHPRA法案授予FDA拥有豁免部分cGMP要求的权力，即对临时点的MCMs进行调配时可暂时不按cGMP正确储存和处理的要求，目的是能尽快有效的控制紧急情况，使损伤降低到最小，挽救更多的生命。

4.2.4 风险评估和执行减灾战略(REMS)要求的豁免

在过去，只有在宣布进入紧急状态后，FDA对MCMs的使用和管理才能放弃风险评估和执行减灾战略的要求。现在，当发生核生化类似事件时，即可启动EUA来允许对REMS要求的豁免。如果一旦确定不需要执行REMS的要求，则可不执行REMS中所有的规定。在之前的PAHPRA法案中，仅有一种确保安全应用的要求才能豁免REMS。在CBRN事件应急情况下，如果确定这种放弃是必要的时候，FDA可以豁免其他适用于REMS的要求。

4.3 FDA在应急医药产品预置中的职能

预置是某种医药产品可以预先定位在预期的批准、注册、许可，或预期被授权EUA或研究用途的情况下使用，但不违反FD&C法案。PAHPRA法案中关于“紧急使用的医疗产品”的条款，允许代表政府实体的联邦、州和地方政府机构或个人，不管应急医药产品的监管状态如何，可以预先购买库存MCMs或是符合规定下预先使用MCMs。FDA发布的EUA或行使执法自由裁量权，允许这样预置活动的发生。

5. FDA在应急准备中遵循的相关法律规定

FDA在应急准备和管理中应遵循的相关法律规定见表1。

在应对各种紧急情况中，不管FDA的职能怎么改变，其目的是改善MCMs的审核程序和为其发展提出科学的管理方法。为更为准确、有效的做好应急准备，挽救更多的生命做出贡献。

6.  对我国的启示

目前我国从储备的角度对应急药品管理的法规，仅有原国家经贸委和财政部颁布的《国家医药储备管理办法》和《国家医药储备资金财务管理办法》。针对灾难性事件的我国应急医药产品应急准备专项政策，如生产、运输、使用方面的专门规定目前还没有建立。因此，在突发事件中医药应急保障问题主要表现在：政府在医药产品应急指挥中心职能不清晰，应急医药产品紧急使用的机制不健全。加强突发事件中我国应急医药产品应急供应能力的建设，可以从以下几方面入手：

6.1 高度重视国家级医药产品应急准备工作

FDA在医药产品应急管理中的上述职能，构建了一个一级管理机构，建立了国家级应急医药产品的使用运行机制。即由FDA统一调度、规范应急期间医药产品的使用，是站在国家的角度来应对应急期间医药产品的管理，这样做有利于在应急期间对药品进行统一管理、统一指挥，有利于提高应急响应速度，减少损失。而我国的应急管理体系和行政体制使得在开展突发事件药品应急管理工作时，往往是条块分割、部门分割，应急协调能力不够畅通，严重制约了应急响应能力。

6.2 完善我国医药产品应急准备的法律体系

FDA的上述职能，在相关法律法规中都有明确的规定，使国家应急准备工作形成规范化、标准化、可操作化的程序和规章。而我国这方面的工作还比较滞后，相关法律、法规、指南、标准等需要快速、有序地出台和实施。面对新形势下的药品应急管理，我国应该加快构建医药产品应急准备的主体法和相关配套法体系，完善应急法律机制，特别是促进应急性医药产品的研发、供应与使用的保障机制。

6.3 准确定位“医药产品应急预案”

预案是应对应急事件的工作重心，如果没有预案，当遇到大的灾难性应急事件时，容易导致局面失控，损害国家和公众的利益。国内建立的医药产品应急预案没有统一标准，各地区的实施和响应机制都不同，严重制约了应急措施的衔接和落实，所以有必要建立统一的医药产品应急预案模式。

6.4 加强医药产品应急的信息化管理

目前，国内在医药产品应急信息化建设中仍然存在很多问题，如缺乏统一的建设规划、信息利用机制不全面、人才素质不适应等。通过对FDA职能的分析，其中最明显的一点就是根据明确的法律规范来实行管理。所以，我国应健全药品应急信息化建设中法制制度，让应对问题目标明确、过程有章可循，这样就会起到事半功倍的效果。同时，应该完善人才培养机制，努力培养信息软件方面的人才，这样才有利于收集更多的信息，做好应对准备。

6.5 建设应急医药产品快速调剂工作体制

国内医药产品调剂工作体制的建设还比较滞后，医药产品分发设备技术落后，有经验的工作人员少，缺乏医药产品标签损坏补救措施，这些因素都加大了应急情况下医药产品调剂和分发的难度，给人民带来致命的伤害。所以，应借鉴FDA职能管理机制，健全应急医药产品调剂机制。

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